혈우병, 근육수축, 뇌질환 등 난치병으로 일컫는 유전자 질환이 한인 과학자들에 의해 완치될 가능성이 높아 의학계가 주목하고 있다.

버클리대 생명공학 박사과정을 마치고 바이오 벤처 회사인 진에딧(GenEdit)을 창업한 이근우(30세), 박효민 박사(38세)가 그 주인공들이다.

이근우 박사는 CEO를 맡고 있고 박효민 박사는 CTO로서 창업 3년째의 바이오벤처 진에딧의 운영을 짊어지고 있다.

진에딧은 CRISPR(유전자 가위) 기술을 사용하는 유전자 치료제를 효율적으로 몸 안에서 전달하는 기술을 개발하고 있으며 현재 쥐 생체 실험을 끝내고 토끼에 이어 인체 임상 실험을 진행할 계획인데 실험이 성공적으로 끝나면 유전자 질환 치료가 가능해진다.

“21세기 바이오 분야 중 획기적인 업적중의 하나가 유전자 가위라고 불리는 크리스퍼 기술이 세상에 나온 것이죠. 유전자 가위의 출현으로 유전자로 인한 난치병이 치료가 가능해질 수 있다는 희망이 생겼습니다.”

유전자 가위란 타깃 유전자만을 정밀하게 조준해서 편집할 수 있는 최첨단 기술로 버클리 대학 세포생물학과 제니퍼 다우드나 교수에 의해 개발됐는데 다우드나 교수의 제자들인 이근우, 박효민 박사가 유전자 가위를 신체에 접목해 질환 치료가 가능해지도록 하겠다는 것이 진에딧의 사업 취지인 것.

“다우드나 교수가 개발한 유전자 가위는 활용도가 높고 가격도 비싸지 않아 의학과 농축산업 분야 접목이 가능해져 산업의 비약적 발전이 예상됩니다.”

“진에딧은 유전자 가위를 어떻게 약으로 만들 수 있을까란 고민에서 시작했어요. 독자적인 체내 전달 플랫폼을 개발해 유전자 가위를 신체 내에 접목해 유전자 가위가 유전자 치료제로서 가진 잠재력을 최대한 끌어올리는 것이 우리의 일이죠.”

폴리머 나노 입자(polymer nano particle)를 매개로 크리스퍼 단백질을 타깃부위에 직접 전달함으로써 유전자 편집 효율은 높이고 부작용 이슈를 해결하겠다는 접근방식이다.
이근우 박사는 약물 전달학 중에서도 단백질 전달 분야의 권위자이다. 그는 기존에 사용하던 약들의 대부분의 화학약이었지만 최근에는 항체나 호르몬 같은 단백질약들이 개발되어서 널리 사용되고 있다는 점을 활용해 이를 치료제로 전환하고 있다.

“생체 내에서 작용하는 단백질의 종류는 엄청나게 많지만 우리가 약으로 사용할 수 있는 단백질의 종류는 제한적입니다. 대부분의 단백질은 세포 안에서 작용하지만 치료제가 될 수 있는 수많은 단백질들을 세포 안으로 전달하는 방법이 없기 때문에 우리가 사용할 수 있는 단백질 약은 극히 제한되어 있죠.”

그래서 세포 안으로 단백질을 전달하는 방법을 연구해왔고 이를 사업에 접목한 것이다. 특히 유전자 치료에 사용될 수 있는 CRISPR/Cas9 단백질과 guide RNA를 한꺼번에 전달하게 되면 유전자 치료에 적용될 수 있다는 점에서 이를 유전자 가위와 접목했다.
진에딧은 임상으로 이행 가능한 가장 단순한 형태의 플랫폼을 구축하는데 성공해 동물 실험을 거쳐 인체 실험을 순차적으로 진행할 예정이다.
지난해 말 포브스가 꼽은 ‘Forbes 30 Under 30 in Healthcare'에 이름을 올려 화제가 된 이근우 박사.

포브스는 매해 각 분야에서 주목해야할 젊은 유망주를 선정하는데 박사과정에서 개발한 새로운 유전자 가위 전달 기술을 바탕으로 창업에 도전한 그를 주목한 것이다.

이근우 박사는 폴리머 나노 입자의 딜리버리의 권위자, 박효민 박사는 전임상단계의 권위자로 둘이 조화가 진에딧을 창업하게 된 배경이다.

이들의 조화와 실력, 아이디어에 실리콘밸리 최고의 투자 회사인 세코야 벤처캐피탈이 이들 회사에 사업 종자돈인 시드머니를 투입했다

헬스케어분야에서 일찍이 그 가능성을 인정받고 있다는 점인데 세코야가 최근 바이오분 야에 눈을 돌리면서 처음으로 투자한 치료제 전문 바이오 테크라는 점에서 회사의 성공 가능성이 더욱 주목된다.

“지금까지 유전자 가위를 직접 주입하는 치료제로 임상에 들어간 예는 없어요. 그동안의 치료제는 대부분 환자의 세포를 꺼내 유전자 편집 후 재주입하는 방식인데 혈액세포에 국한돼 적용가능하기 때문에 치료할 수 있는 질환이 제한적이죠.“

유전자 질환은 환자가 이미 갖고 있는 유전자 변이가 다양한 세포에 존재하는 것이 원인이라는 점에서 유전자 가위의 체내 주입이 가장 확실하게 질환 치료가 가능하다는 점이다.

진에딧은 전달기술을 기반으로 in vivo(체내) 크리스퍼 치료제 개발을 목표로 한다. 아직까지 유전자 가위를 체내에 직접 주입하는 치료제로 임상에 들어간 예는 없다는 점이 진에딧의 대박 가능성까지 점쳐진다.

진에딧의 유전자 가위 체내 주입이 가능해지면 불치의 병으로 불라는 유전자 질환 뿐만 아니라 암치료도 가능해진다.

진에딧은 버클리대 바이오 분야 창업 센터로 불리는 스탠리 홀에 위치해 있다.

신체 임상 실험을 끝나기까지는 최소 2년이라는 시간이 더 필요하다는 이근우, 박효민 박사.

이들의 활약으로 불치병 완치에 따른 생명 공학 혁명이 일어날 수 있다는 기대감을 가져본다.

<홍민기 편집위원>